药物发现新领域——自噬疗法！这家创新公司获5850万美元A轮融资

5月3日，专注于通过自噬开发药物的一家创新公司——Casma Therapeutics宣布完成了5850万美元的A轮融资，该公司由Third Rock Ventures独立投资。

该公司的创新疗法主要利用自噬的细胞自然过程为药物发现和开发开辟广阔的新靶点。其研究重点基于诺贝尔医学奖得主——东京工业大学创新研究所细胞生物学家Yoshinori Ohsumi的工作，他因发现自噬的关键机制于2016年获诺贝尔医学奖。Casma的创始人团队基于对这些机制更深入的了解，从而致力于为改善患者生活提供潜在、强有力的疾病疗法。

投资方Third Rock Ventures是一家医疗风险投资公司，专注在科学和医学领域的颠覆性领域，以发现、启动和建立创新公司。该投资机构擅长通过将科学愿景、战略领导力、业务专长和创新交易能力结合起来，从而培育出大胆的想法，并将其转化为成功的商业企业。他们的理念在于，为投资者创造价值的最佳方式是为病人创造价值。

专注自噬治疗药物

自噬是药物发现的新领域。Casma的重点是通过刺激自噬，以阻止或逆转罕见的遗传疾病和其他疾病，包括神经退行性疾病。

公开资料显示，自噬是一个自然发生过程，在这个过程中，过量或异常的蛋白质或生物大分子包括细胞器如线粒体，病毒和其他病原体等物质会被细胞分解，可以作为体内环境的能量或作为新结构形成的材料进行自我循环和回收。

一旦自噬功能异常，这些物质就会积累，进而导致一系列与许多疾病有关的潜在问题。而新的科学研究已经揭示了自噬和溶酶体流量在维持细胞健康方面的基本作用。人们也意识到，不充分或异常的自噬已经导致了广泛的疾病。

正是基于这一点，Casma的创新疗法致力于提高自噬，以满足未满足的医疗需求。他们正在为药物发现和开发创造一个新的目标，并推动创新模式的发展，以治疗广泛的、被忽视的疾病。

据悉，Casma正在使用几种方法在自噬系统的各个战略点进行干预，以改善或清除不需要的蛋白质、细胞器以及入侵病原体的过程。临床前数据显示，干预自噬可能会引起多种疾病的治疗，包括溶酶体储存障碍、肝脏和肌肉疾病、炎症性疾病和神经退化。通过促进自噬，Casma希望能够阻止或逆转这些症状的进展。

尽管Casma的进展距人体测试还有几年时间，而且他们必须证明这种方式可以干扰细胞过程而不会引起其他问题。但他们的目标明确：停止甚至逆转这些疾病形成的过程。据了解，Casma计划使用小分子药物来诱导自噬，因为疾病导致自噬的过程减缓，可能需要加速处理有毒物质的积聚。

强大的研发和管理团队

目前，Casma正在建立一个在该领域具有领先优势的，对自噬过程有着深刻理解的团队，并积极推进新的治疗方法。

Casma拥有4位自噬领域的专家，他们在理解自噬和将这些洞见转化为药物发现机会方面取得了突破性进展。他们分别是德克萨斯大学西南医学中心自噬研究中心主任Beth Levine博士、Medicine of Pozzuoli遗传与医学研究所创始人兼主任Andrea Ballabio博士、加州大学伯克利分校生物化学、生物物理学和结构生物学教授James Hurley以及Vir Biotechnology公司首席科学官兼研究执行副总裁Herbert Virgin博士。

“了解自噬已经为药物的发现和开发开辟了一套全新的靶标，我们看到了一个巨大的机会来改变那些没有其他选择的病人。”Beth Levine博士说。他是Casma的联合创始人，他发现了第一个已知的哺乳动物自噬基因BECN1，被认为是全球自噬领域的专家。

图片来源：Casma官网

Andrea Ballabio博士也是溶酶体生物发生和自噬转录调控领域的领导者，他的研究正在应用于对罕见遗传病的新治疗策略的理解和设计，包括溶酶体储存障碍和常见的神经退行性疾病。James Hurley博士也正在进行突破性研究，通过使用结晶学、质谱和低温电子显微镜以确定自噬配合物的结构和活性。还有Herbert Virgin博士，他在自噬在炎症和免疫中的作用也开辟了新的研究方向。

Casma同样拥有强大的业务管理团队。Casma的首席执行官是KeithDionne博士。他是一位连续创业者，拥有超过20年的生物技术经验，包括其他三家生物技术公司。“这是启动Casma的激动人心的时刻，因为新的发现揭示了自噬过程是维持细胞健康和预防疾病的关键。我们的目的是扩大对这一基本细胞过程的理解，并将这些洞见转化为对患者治疗的突破。”Keith Dionne博士表示。

图片来源：Casma官网

此外还包括几位核心管理团队成员。其中，Leon Murphy 是Casma公司的生物学高级副总裁，他之前在诺华生物医学研究所就职。Frank Gentile为临时首席运营官；Bob Tepper是临时首席科学官，他也是Third Rock Ventures的联合创始人，也曾是Millennium Pharmaceuticals公司的研发总裁。 Cary Pfeffer为临时首席商务官，他是ThirdRock Ventures的合伙人之一。

参考资料：

[1] Third Rock Ventures Launches Casma Therapeutics with $58.5 Million Investment to Harness the Cellular Process of Autophagy to Develop Breakthrough Therapies；

[2] Casma Therapeutics Launches with $58.5 Million；

[3] Casma官网；

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